Piel de mariposa es una condición que se refiere a la epidermólisis bullosa, una de las llamadas enfermedades raras, poco frecuentes e incurable hasta la fecha, que genera una fragilidad extrema en la piel y en las mucosas que, ante el más mínimo roce, causa heridas, ampollas que difícilmente sanan.
En “Raro es ser fuerte”: el mantra de quienes tienen una enfermedad rara, Setzuko Shiraisi, directora ejecutiva de Debra México, compartió el testimonio de lo significó descubrir que su hija había nacido con epidermolisis bullosa y todo lo que ha realizado para visibilizar esta enfermedad que este martes se conmemora con el Día Internacional de la Piel de Mariposa.
Y aun cuando sigue siendo una condición incurable que exige cuidados extremos, el pasado marzo, la revista Nature Medicine publicó un artículo que abre una esperanza a las familias que tienen alguna hija o hijo con epidermolisis bullosa.
Se trata de una terapia génica que promueve la cicatrización de las heridas provocadas por esta condición a través de la aplicación tópica de una crema.
“Es la primera vez que podemos hablar de una terapia específica para personas con piel de mariposa distrófica, uno de sus tipos más graves”, afirma la investigadora barcelonesa Núria Tarrats citada por el diario El País.
“Hasta ahora existían las denominadas terapias génicas ex vivo, que son aquellas que se llevan a cabo fuera del cuerpo, por ejemplo, a partir de biopsias de piel que son posteriormente injertadas, una vez que las células se han corregido genéticamente”.
La propuesta de la terapia publicada en Nature Medicine es una solución tópica, a partir de la aplicación de una crema que porta un vector viral, en este caso el virus del herpes simple, que penetra con mucha facilidad en las células de la piel, modificado en el laboratorio para que resulte inocuo, para que apenas provoque inflamación.
Ese vector, explica Tarrats, actúa como caballo de Troya, “ya que entra en las células a través de las heridas abiertas y les proporciona dos copias sanas de colágeno 7, que es la proteína que necesitan las personas con EB distrófica, empezando así a producirla”.
Hasta ahora se ha comprobado que una vez cerradas las heridas, la piel superficial que aparece empieza a comportarse como piel sana.
La aprobación de este trabajo de investigadores estadounidenses de la Universidad de Stanford por parte de la Food and Drug Administration (FDA), la agencia reguladora de medicamentos, podría ser inminente.
Febrero de 2023 es la fecha clave para ello. Y, a partir de ahí, el visto bueno de la European Medicines Agency (EMA) para su aplicación en Europa podría seguirla en cuestión de meses.
Sin embargo, los profesionales que trabajan a diario con este colectivo prefieren ser prudentes.
“Los ensayos clínicos han demostrado que la durabilidad máxima de esta nueva piel es, en el mejor de los casos, de ocho meses”, continúa Tarrats. “La solución, una vez abiertas de nuevo las heridas, sería volver a aplicar el tratamiento. Podríamos decir que, de alguna forma, esta terapia contribuiría a cronificar la enfermedad, pero no a curarla”, incide.
¿Sabías que?
Según datos de DEBRA Internacional, la incidencia de la Epidermolisis Bullosa en todos sus tipos es de entre 15 y 19 bebés por cada millón de nacimientos.
La prevalencia es de 10 personas afectadas por cada millón de habitantes.
Por Redacción Yo También | Cadena 3
