La distrofia muscular de Duchenne, el nuevo reto del médico chino preso por modificar embriones genéticamente

Luego de permanecer tres años en prisión, He Jiankui, el científico que creó los primeros bebés genéticamente modificados, trata de regresar al campo de la investigación para curar enfermedades raras, reveló el diario El País.

De nacionalidad china, Jiankui confirmó sus intenciones al medio a través de correos electrónicos, ante la negativa de sostener entrevistas en persona.

El regreso del científico ha sido visto por gran parte de expertos internacionales contactados por el diario con “auténtico terror”.

“Sus actos, considera Kiran Musunuru, experto en edición genética, ‘son tan graves como los crímenes de guerra cometidos por los médicos nazis durante la II Guerra Mundial’”, explicó el periódico.

En noviembre de 2018, el biofísico formado en China y Estados Unidos (EU) anunció en redes sociales el nacimiento de dos gemelas apodadas Lulu y Nana; se trataba de los primeros seres humanos con genoma editado a través de la tecnología CRISPR.

“La intención declarada de He era modificar el gen CCR5 para conferirles resistencia al virus del sida, pues los padres de las niñas estaban infectados. El anuncio fue recibido con alborozo por las autoridades chinas en un primer momento, pero después se supo que los experimentos habían violado las normativas éticas y médicas más básicas”, apunta El País.

También se supo que He continuó con el procedimiento para lograr la fecundación in vitro a pesar de ser consciente de que el genoma de los embriones tenía errores indeseados.

“Desde entonces, la identidad, el paradero y el estado de salud de las dos gemelas y el de una tercera niña que nació de otra pareja en 2019 son uno de los secretos mejor guardados de China. Proteger su identidad es crucial por el impacto brutal que podría tener para ellas ser identificadas: son las tres únicas representantes de una nueva estirpe humana cuyo genoma ha sido reescrito sin que se sepa qué consecuencias tiene para su salud y su futuro”, abundó el reporte.

Las autoridades chinas sancionaron además a dos de los colaboradores de He y se hizo público que varios expertos tanto connacionales como extranjeros -incluso de EU-, conocían sus intenciones y le impulsaron a terminar su trabajo.

En la mira, las enfermedades raras

Ahora, cuenta He, vive en Beijing, donde ha empezado a jugar golf y pasa su tiempo con su pareja y sus dos hijas. En una oficina de alquiler, dijo, trabaja en el Instituto de Investigación de Enfermedades Raras, una organización sin fines de lucro creada por él.

El científico asegura que este ‘laboratorio’ se centrará en tratar ‘a niños y adultos, pero no embriones’ en un intento de curar enfermedades de origen genético como la distrofia muscular de Duchenne, una dolencia rara que puede ser mortal y que afecta sobre todo a varones,

explica el texto.

A través de redes sociales, el científico ha dicho que muchas familias de personas con alguna enfermedad le han contactado para hacer donativos, sin embargo, todavía no ha decidido si los aceptará, como ya hizo con una contribución de origen estadounidense. Lo que busca, de acuerdo con el reporte, es conseguir unos mil millones de yuanes (equivalentes a 137 millones de euros) de multimillonarios como Jack Ma, el fundador del portal Alibaba, y Huateng Ma, fundador de Tencent, entre otros.

De conseguir estos recursos, dijo, en tres años podrá curar enfermedades genéticas.

“He aprendido que hice las cosas demasiado rápido. Mis próximas investigaciones serán transparentes y abiertas a todo el mundo. Todos los avances serán publicados en redes sociales y habrá un equipo internacional de científicos que revisará nuestro trabajo”, contestó He ante las preguntas sobre si piensa pedir perdón por sus experimentos.

La cura buscada por He tiene además el objetivo de abaratar las terapias genéticas, pues los medicamentos desarrollados con estas técnicas se encuentran entre los más caros del mundo.

Aunque, precisó el medio, el investigador no ha aclarado cómo logrará la disminución de los precios para los pacientes para que sean cercanos a un millón de yuanes, unos 130 mil euros.

“Este es un campo de investigación delicadísimo en el que se han sufrido sonados fracasos. El más reciente fue la muerte en EU de Terry Horgan, quien precisamente sufría distrofia muscular de Duchenne, en un ensayo clínico millonario que había ayudado a financiar su propio hermano”, recordó el reporte.

Preocupaciones de la comunidad científica internacional

Musunuru, investigador y médico de la Universidad de Pensilvania, explicó que los elevados precios de estas terapias genéticas obedecen a lo cara que resulta la investigación detrás de ellas.

“No se pueden tomar atajos en este campo y eso es lo que hizo He. Compró materiales CRISPR baratos que no estaban aprobados para uso en humanos, los inyectó en embriones y materializó los embarazos sin ninguna preocupación aparente sobre la seguridad de la madre ni los niños. Es la última persona de la que me fiaría para conseguir terapias más baratas. Lo que nos muestra su actitud es que ha vuelto a tomar atajos en busca de fama”, sentenció Musunuru.

Hasta la fecha, He no ha hecho públicos sus experimentos ni estudio alguno sobre los mismos. Un borrador publicado por Technology Review en 2019 dio a conocer que al menos una de las niñas tenía en su genoma errores no deseados debido a que la edición genética de los embriones había sido imperfecta, resalta la nota.

Los experimentos del biofísico llevaron a la comunidad científica internacional a poner freno a este tipo de prácticas (prohibidas ya en China y España, entre otros países), tras discusiones de genética y bioética.

“Los mismos expertos consideran que las herramientas actuales de edición genética no están maduras como para usarlas en espermatozoides, óvulos o embriones, lo que introduciría cambios en el genoma humano que pasarían de generación en generación. Ninguno de los expertos consultados es partidario de rehabilitar al científico chino, sobre todo hasta que no publique todos los detalles de su experimento”, sentenció El País sobre el parecer de los investigadores consultados.

David Baltimore, premio Nobel de Medicina en 1975, dijo por ejemplo que el error de He fue tan descomunal que no aceptaría darle una segunda oportunidad, como merecen todas las personas que cometen un error.

Por su parte, Musunuro ha comparado a He con los médicos nazis.

No me imagino que nadie ahora aceptase que aquellos médicos volviesen a ejercer. Como exconvicto, debería impedirse la entrada de He Jiankui a cualquier país y bloquear cualquier participación suya en conferencias internacionales,

comentó el experto en CRISPR.

Hace unos días, una columna escrita en el New York Times por Fyodor Urnov, experto en edición genética de la Universidad de California en Berkeley, defendía la necesidad de aportar más a la investigación de la cura de enfermedades raras y letales a través de editores genéticos. El texto fue compartido por He en sus redes sociales.

Consultado al respecto, Urnov descalificó al científico chino.

“Los pacientes de enfermedades genéticas raras y sus familias están desesperados por obtener una cura. Los médicos y científicos debemos tener un cuidado exquisito sobre los posibles efectos negativos. He Jiankui ha demostrado que no puede respetar los estándares éticos y médicos más básicos. Deberían prohibirle que haga ningún experimento que tenga que ver con la salud humana de por vida. Todos merecemos una segunda oportunidad, menos cuando hay vidas inocentes en peligro”, mencionó Urnov.

Lluis Montoliu además resaltó que los experimentos conducidos por He no tenían ninguna justificación, pues con técnicas como lavado de esperma, usada actualmente, se podría asegurar que las niñas nacieran sin VIH.

Por Redacción Yo También